二、研發
（一）藥品研發
1、市場規模
基因治療CRO服務覆蓋藥物發現、臨床前研究、臨床研究階段。其中，藥物發現階段，主要提供基因靶點篩選和確證、基因功能研究、載體開發、包裝及測試等服務（橫跨藥物發現、臨床前研究階段）；臨床前研究階段，主要提供目的基因動物模型構建（疾病靶點等）、藥理藥效學研究、藥代動力學研究、毒理學研究等；臨床研究階段，主要提供I-III期臨床試驗、臨床試驗現場管理、數據管理與生物統計等服務。
基因療法針對癌癥或者罕見病等重大疾病領域，通過較為短暫的治療期間提供長期的臨床療效，其定價和準入模式也和傳統的藥物存在較大的差異。例如已經在我國上市的治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，就是一種基因療法，但目前定價十分昂貴，因此也沒有能進入到我國2020年的國家醫保談判中。數據顯示，2016年至2020年，中國基因治療CRO市場規模從1.75億元增長至3.13億元，預計將于2022年增至5.06億元。
數據來源：Frost&Sullivan、中商產業研究院整理
（二）技術研發
1、基因檢測技術
基因檢測可以診斷疾病，也可以用于疾病風險的預測。疾病診斷是用基因檢測技術檢測引起遺傳性疾病的突變基因。應用最廣泛的基因檢測是新生兒遺傳性疾病的檢測、遺傳疾病的診斷和某些常見病的輔助診斷。目前，在我國市場中用于進行基因檢測的技術主要分為PCR技術、基因測序技術、FISH技術和基因芯片技術四種。具體如下圖所示：
資料來源：中商產業研究院整理
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